来源：人民日报健康客户端

“内分泌疾病是一个全身性的疾病，在很多情况下是比较隐匿、不容易发现的，且病因也复杂，这样就需要更多基层医院和综合医院提高对内分泌疾病的认知，及时发现内分泌系统的疾病，给患者带来健康方面及时的保障。”北京朝阳医院内分泌科主任王广教授指出。

3月10日，国家卫健委卫生发展研究中心研究员赵琨教授、北京儿童医院内分泌遗传代谢中心主任巩纯秀教授、北京朝阳医院内分泌科主任王广教授、维昇药业首席执行官兼董事卢安邦做客人民日报健康客户端2022“两会健康策”系列访谈，聚焦“建立内分泌疾病精准防控体系”，实现慢病系统性管理和精准治疗。

内分泌疾病患儿的用药需求仍得不到满足

北京儿童医院内分泌遗传代谢中心主任巩纯秀教授介绍说，儿科的内分泌系统疾病种类很多，其中很多都属于罕见病，有一部分诊断涉及症状问题，比如大家关注比较多的矮小。

“一定要分清楚哪些是真正的疾病，哪些只是表象，不要盲目追求长高。一方面不要乱用药，另一方面，如果确有疾病也不要讳疾忌医，要及时诊断、及时治疗，不要错过真正的生长期。对于该治的身高相关的疾病一定要早治、长疗程，而且是规范治疗、安全用药，这样才能够达到降低生长迟缓率的目标。”巩纯秀说。

“目前，一些儿童矮小相关的疾病治疗率非常低，主要是因为病人的依从性比较差，对于长时间每一天打一次生长激素，对于孩子和父母而言都是很难坚持的。” 维昇药业首席执行官兼董事卢安邦说，“在新药研发方面，我们在内分泌领域可做的事情还非常多，对于生长激素缺乏的矮小症而言，我们要做的就是研发，让药物注射的频次大幅度下降。”

国家卫健委卫生发展研究中心研究员赵琨指出，目前在儿童内分泌疾病方面还存在很多问题，特别是在内分泌系统儿童用药方面，药品短缺、缺乏儿童剂型等问题，都导致内分泌疾病患儿的救治需求得不到满足。对儿童来说，他们完全是另一个群体，所有生理、生化以及对药品在体内发生的药代动力学绝不是缩小的概念，所以我们要为儿童量身定做、为不同生长阶段的儿童打造适合他们生理特点的药物。同时，我们要规范儿童的诊治治疗，如果有药，要个据儿童不同生长时期给他们适宜的药物，而不是让儿科医生只能连猜带掰地给孩子用药，这样既不精准，也不科学。”

“我们鼓励生产研发单位，特别是自主研发单位的企业可以在国家利好政策扶持下，生产儿童剂型、品规的药物，让患儿可以按照身高、体重来用药。”赵琨说。

此外，“虽然近年来儿科医生队伍确实得到了较好的补充，但是当前儿科医生的缺口仍然较大，培养一名优秀的专科儿科医生需要很长的时间。”巩纯秀建议，做好儿科医生的分级培训，加强基层医生的儿科专业知识和诊疗能力，同时要实现基层医院与高级别医院上下互动转诊，这样在儿科医生短缺的情况下，可以有效优化资源配置。

漏诊、误诊、无药可医，内分泌患者需全周期管理

巩纯秀教授表示，慢性疾病需要长期治疗，早诊早治尤为重要，其中正确地诊断又是重中之重，其次就需要更好的药品，这需要政府、医院、企业以及患者要形成良性联动，为患者提供有效的、良好的医疗服务。

内分泌治疗领域涵盖170余种疾病，可发生在全年龄阶段，很多情况需终身接受治疗。

“现在内分泌疾病发病率越来越高，除了糖尿病以外，甲状腺疾病，包括甲亢、甲状激素产生过多、甲状激素缺乏、甲状腺功能减退、甲状旁腺激素的亢进、以及甲状旁腺激素缺乏等等。”王广说。

王广指出，我们还有很多内分泌系统疾病是不容易被发现的，比如某一种很重要的激素缺乏引起的疾病，其症状是逐渐显现的，导致很多内分泌疾病表现出来的是隐匿、不典型的，但这种情况其实更危险。此外，很多内分泌系统的激素缺乏疾病在很多基层医生中认知是不足的，加之很多基层医院，甚至是县级医院，都不具备检测内分泌激素的能力，就导致很多内分泌疾病被漏诊、误诊。

“例如甲状旁腺功能减退，患者会出现低钙血症、高磷、高尿钙等表现，但这种表现一般体检不一定会及时发现，检测甲状旁腺激素也有可能并不是常规的体检可以看到的，这部分病人就会出现一些漏诊的情况，患者会出现注入肌肉抽搐、乏力、肌肉疼痛等症状，经过长时间漏诊以后，甚至会表现出来肾脏功能的损伤，如果严重的情况下，甚至会出现气管平滑肌的痉挛收缩，甚至会导致窒息。”王广说。

赵琨教授指出，慢性疾病需要全生命周期的管理，特别是对内分泌系统疾病，尤其是内分泌系统当中罕见的疾病。首先我们要依托国家搭建的强大的分级诊疗系统，患者可以先在家附近找到有资质的医疗机构，先进行鉴别诊断，若相关疾病超出它们的诊疗能力，便通过医联体、医共体等系统，快速精准地转诊至上级医院，由具备相关资质的医疗机构和医生进行精确诊断并给出治疗方案，之后再回到当地医院进行维持治疗和随访，病情有需要时再启动转诊机制。这样就避免了患者在体系外流转，甚至被小道消息、民间庸医耽误治疗时机，进而实现慢病系统性的管理和精确的治疗。

在内分泌患者用药方面，维昇药业首席执行官兼董事卢安邦表示，目前内分泌患者临床上的用药需求尚未得到满足，尚有半数以上的疾病目前是无药可医的。对于一个创新药公司而言，特别是内分泌领域，我们希望可以精耕细作，因为里面的疾病很多，需求很大，同时我们在做新药开发的时候，也想到企业的社会责任，希望在单病种方面，例如软骨发育不全和甲旁减，都可以助力相关机构建立起更多的国内基础流行病学数据。

责编：邱越

主编：张赫

校对：王艾冰

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